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雖有新進展 兒童用藥發展仍須再努力

發布日期:2021-12-07 瀏覽次數:155

來源: 貝殼社 

作者:黃仲平

三胎時代來了,國家正在緊鑼密鼓地出臺政策為家庭減負,然而有些領域雖然也在加速發展,但似乎速度仍然不夠快,無法滿足三胎時代的需求,兒童用藥就是其中一個短板。兒童由于生理功能特殊,用藥尤需謹慎,但現實情況卻是“劑量靠猜,吃藥靠掰”,解決兒童用藥痛點勢在必行。

“揭示一個社會的靈魂,最敏銳的途徑莫過于看這個社會對待小孩的方式?!甭吕缡钦f。

兒童創新藥新進展

近日,兒童創新藥傳出好消息,由天津尚德藥緣開發的ACT001獲得了美國藥監局FDA批準的兒童罕見病資格(RPDD)。在我國原創的候選新藥中,ACT001是首個獲得美國RPDD資格的藥物,非常難得。

ACT001是多靶點小分子免疫調節劑,在全球免疫調節劑中擁有獨特優勢:能夠很好地穿過血腦屏障,且能夠可逆地開放血腦屏障,幫助其它藥物提高入腦濃度,因此ACT001主要用于顱內疾病的治療。

ACT001作為免疫調節劑,同樣具有多種潛在用途,目前在全球開展6項二期臨床與2項兒童一期臨床試驗,涵蓋5種不同的用途,包括:兒童彌漫性中線膠質瘤、復發膠質母細胞瘤、聯合放療治療實體瘤腦轉移瘤、視神經脊髓炎、以及以特發性肺纖維化為主要入組對象的進行性纖維化性間質性肺疾病。

基于目前臨床試驗的進展,尚德藥緣在積極推進ACT001三項以上市為目標的關鍵性臨床試驗,包括針對兒童彌漫性中線膠質瘤的歐美澳多中心臨床二期、聯合放療治療小細胞肺癌腦轉移瘤的中國區臨床三期以及特發性肺纖維化全球多中心臨床三期。

ACT001不同適應癥預期上市時間表

來源:參考資料6

這應該是近年來我國兒童創新藥取得突破性進展的優秀典型案例之一。

我國兒童用藥的現狀,不要說兒童創新藥,就是兒童常規用藥的研發都非常緊缺。

急需改變的現狀

目前我國兒童用藥市場規模約占整個醫藥行業的5%,而我國兒童人口占比約為16.8%,兒童用藥市場遠未飽和。無論是從數量還是從質量來看,未來兒童用藥提升的空間都非常廣闊。

幾乎每年國家都會出臺鼓勵兒童用藥的相關扶持政策文件,但就是在這種鼓勵之下,兒童用藥市場發展依然緩慢,特別是在近年來創新藥浪潮高涌的情況下,也罕見關于兒童創新藥的報道。

兒童用藥的研發創新存在很多現實問題,缺乏臨床試驗數據支持應該是其中最難解決的一大難題,招募兒童受試者需要應對更高的倫理學挑戰。即使是有過臨床試驗受試者經驗的家長,也未必會愿意讓自己的孩子成為兒童用藥臨床試驗的受試者。在受試者招募上,兒童用藥面臨的壓力與困難也遠高于成人用藥,臨床試驗的脫落率也相對較高。

除了兒童創新藥研發困難,常規用藥方面也存在缺乏兒童專用劑型劑量的問題。目前在我國超過4000種藥品制劑中,兒童專用劑型不足2%;全國6000多家藥企中,專為兒童生產藥品的企業不足5%,專業兒童醫藥品牌只有個位數。

另外,現在我國已批準上市的,通用名包含“小兒”“兒童”字樣,或說明書功能主治或適應證描述限兒童使用的兒童專用藥數量不到600個,涉及藥品批文占總批文數量的3%左右;已批準上市的兒童專用藥以中藥為主,且適應證較雷同,劑型中顆粒劑占比較多,大部分為感冒藥。

總結起來就是我國兒童藥物市場仍處于專用品種少、適宜劑型少、生產企業少、企業關注度高但實際研發熱度低的局面。

政策持續傾斜

國家非常重視兒童用藥領域的發展,各類鼓勵扶持文件不斷出臺。

2011年開始我國明確鼓勵兒童專用藥品研發生產,并且完善了兒童用藥目錄。

2013年以后,我國加快了兒科用藥的規范制定,鼓勵企業生產兒科專用劑型和規格;2014年出臺的《關于保障兒童用藥的若干意見》是我國近十幾年來關于兒童用藥的首個綜合性指導文件。

2016年,國家藥品監管部門制定并發布了《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》,以減少不必要的兒科用藥研究。

2019年,國家衛健委發布《第三批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》,以期逐步改善我國兒童專用藥品劑型規格缺乏的狀況,更好地滿足兒科臨床用藥需求。而新版《藥品管理法》更是初次把鼓勵兒童用藥提升到法律高度,并將鼓勵兒童藥物研制和創新作為單列條款,為下一步鼓勵兒童藥物政策的制定和實施提供了法律依據。

今年,為了更加規范兒童藥研發過程,國家藥品審批中心對兒童用藥臨床研發技術提出意見稿。

除了政策支持,在兒童新藥審批程序的實際行動上,國家藥監局開通了審評審批綠色通道,對兒童用藥予以優先審評審批。

國家藥監局公布的數據顯示,2020年,共批準兒童專用藥和增加兒童應用的藥品26個,同比增長36.8%,其中國產藥品17個,增幅達到46.2%。

今年,截至10月結束,兒童用藥批準品種數量繼續保持增長勢頭。目前已有28個兒童用藥獲批上市,還有45個兒童專用藥和21個增加兒童適應癥或用法用量品種正在審評中,其中22個品種已經納入優先審評審批序列。

不過,這些獲批的新藥數量相較于每年幾百個獲批的成人用藥來說,依然少得可憐。

屈指可數的生產企業

在二級市場,國內專門生產兒童用藥的藥企幾乎沒有,設有專門兒童用藥生產部門的倒有一些,但是數量不多。

健民集團是全國重點中藥企業和小兒用藥生產基地,兒科產品線以中成藥為主,核心產品是龍牡壯骨顆粒用于治療和預防小兒佝僂病,其他還有小兒宣肺止咳顆粒、小兒寶泰康顆粒、小兒解感顆粒等小兒感冒類用藥。今年上半年兒童用藥營收4.81億元,同比增長119.22%。

一品紅現有13個兒童專用藥品,其中9個兒童藥獨家品種,涵蓋呼吸、消化、皮膚等多個領域,治療范圍覆蓋了0~14歲兒童全年齡段,兒童疾病領域70%以上病種。在兒童藥產品管線研發創新方面,共15個兒童專用藥研發項目。今年上半年,一品紅兒童用藥收入為4.42億,同比增長62.5%,占自研產品銷售收入比52.97%。兩個獨家劑型“鹽酸氨溴索滴劑”和“鹽酸左西替利嗪口服滴劑”在上半年獲批上市。

康芝藥業擁有兒童用藥品種30多個,基本涵蓋了治療兒科“熱、咳、吐、瀉”等常見疾病類型。已上市銷售的兒童藥產品已形成較為完整的產品群,如兒童解熱鎮痛系列、兒童呼吸系列、兒童消化系列、兒童神經系列、兒童抗感染系列、抗過敏系列、營養補充系列等,西藥和中成藥均有涉及。2021年上半年兒童用藥營收1.63億元,同比增長6.50%。

葵花藥業打造了“小葵花”兒童用藥品牌,核心產品包括小兒肺熱咳喘口服液/顆粒、小兒柴桂退熱顆粒、金銀花露、芪斛楂顆粒等,目前兒童用藥整體的銷售規模處于行業前列??ㄋ帢I未披露具體兒童用藥營收。

亞寶藥業的丁桂兒臍貼是其兒童用藥的拳頭產品,治療孩子腹瀉、腹痛等癥狀。此外還有調整脾胃的薏芽健脾凝膠,治療上呼吸道感染的兒童清咽解熱口服液等中成藥。

濟川藥業擁有獨家產品小兒豉翹清熱顆粒。

其他涉及兒童用藥生產的企業還有白云山、先聲藥業、濟川藥業、仟源醫藥、神奇制藥、益佰制藥等。

貝殼社梳理發現,市場上大部分制藥企業還是以生產中成藥為主,兒童常用的一些西藥產品卻仍舊在外資品牌手上,而兒童罕見病用藥更是主要依賴進口。今年甚至有一則新聞反映了我國罕見病用藥的匱乏:一位只有高中學歷的父親為救患有遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合癥的兒子,竟然自制“藥物”以求生存。這樣的新聞令人痛心,希望更多有擔當的藥企能夠參與到兒童用藥的研究中來。

結語

通過近年來創新藥行業的飛躍式發展,我們可以看到,只要政策到位、資本到位、人才到位,「用不上好藥」這一問題是能夠得到解決的。且就目前的發展速度來看,不僅是已經解決,甚至某些熱門靶點都到了「內卷」的程度。因此,解決兒童用藥困境也只不過是態度問題,畢竟研發一種新劑型可比研發一種創新藥簡單多了。

注:原文有刪減

參考資料

1、各大上市公司官網、年報等

2、《立于兒童用藥制劑創新的風口》,集萃制劑,2021年7月5日

3、《兒科用藥增速驚人,這家藥企獲批新藥未來可期》,制藥網,2020年12月30日

4、《重磅!2021年中國兒童用藥行業政策匯總及解讀(全)兒童用藥優先審批刺激行業發展》,東方財富網,2021年4月30日

5、《多舉措鼓勵兒童用藥研發生產—滿足用藥需求保障用藥安全》,北京日報,2021年10月8日

6、《中國原創藥實現“零”的突破,首獲美國FDA授予的兒童罕見病資格》,藥渡,2021年11月6日

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